Em Dezembro de 2019 a ANVISA aprovou um novo tratamento comprimdidos para tratar a doença de Fabry (principio ativo Cloridrato de Migalastate) O comprimido é somente para mutações suscetiveis.
Embora, já existem duas terapias de reposição enzimática disponivéis e aprovadas pela Anvisa para tratar a doença de Fabry. Uma delas é derivada de células de ovarios de hamster chines (principio ativo Beta-galsidase ) e a outra de fibroblastos humanos (principio ativo Alfa-galsidase). O tratamento com comprimidos ou TRE só deve ser iniciado por um médico com experiência no tratamento da doença de Fabry ou outra doença hereditária do metabolismo. A TRE é administrada por via intravenosa, a cada duas semanas.
Embora as terapias de reposição enzimática e o comprimido para o tratamento da doença de Fabry estejam disponíveis no Brasil, aprovadas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) ainda não existe nenhum programa para garantir o acesso ao tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
As pesquisas para o tratamento da doença de Fabry não param. Além da reposição enzimática e comprimidos outras formas de terapia, como a terapia gênica estao em estudos.
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